Bjørn Moum, Professor emeritus, Institutt for klinisk medisin, Universitetet i Oslo og Sykehuset Østfold Kalnes, moum.bjorn@gmail.com
Tomm Bernklev, Professor emeritus, Institutt for klinisk medisin, Universitetet i Oslo, tomm.bernklev@gmail.com
Lars-Petter Jelsness-Jørgensen, Professor, Høyskolen i Østfold og Sykehuset Østfold Kalnes, lars.p.jelsness-jorgensen@hiof.no
Pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) er standardiserte og validerte instrumenter som måler helse og livskvalitet slik pasienten selv opplever den. Med PROMs kan man blant annet kartlegge fysisk funksjon, psykisk helse og symptombyrde. Instrumentene kan være generiske og brukes på tvers av pasientgrupper, eller de kan være sykdomsspesifikke og fange opp endringer som er klinisk viktige for en bestemt tilstand. Ved å kombinere generiske og sykdomsspesifikke PROMs får man et mer helhetlig bilde av pasientens helsetilstand. Tilbakemelding fra PROMs kan forbedre livskvalitet, sykdomskontroll og kommunikasjon mellom pasient og lege, og den kan bidra til mer presis diagnostikk.
Skal PROMs fungere i praksis, må man redusere unødig arbeidsbelastning, velge instrumenter som oppleves relevante og nyttige, og gi god opplæring. I tillegg bør man legge til rette for at resultatene kan innpasses i elektroniske journalsystemer. Når man velger PROMs, bør man ta utgangspunkt i kliniske behov og vurdere psykometriske egenskaper, terskelverdier og hvor lett resultatene er å tolke. Samtidig må man ta hensyn til hvor stor belastning målingene innebærer for pasienter og helsepersonell. Fremover bør man utvikle mer standardiserte implementeringsstrategier, etablere klinisk meningsfulle terskler for handling og validere instrumentene i flere pasientgrupper og omsorgsmiljøer.
Pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) er standardiserte og validerte instrumenter som pasienter bruker for å beskrive egen helse og eget velvære [1]. Instrumentene kan fange opp mange typer helseutfall, for eksempel fysisk og sosial funksjon, psykologisk velvære, symptombyrde og livskvalitet [1]. Ettersom helsetjenesten i økende grad vektlegger pasientsentrert behandling, har PROMs fått en sentral plass både i klinisk forskning og i rutinemessig klinisk praksis [2][3]. (Figur 1 og 2)
Eksempel på nytte av pasientrapporterte resultatmål i klinikk er bruk for å overvåke symptombelastning hos kreftpasienter. I forskning brukes PROMs ofte som endepunkter i kliniske studier for å måle effekten av behandlinger på pasientens livskvalitet og funksjon, I begge disse sammenhengene gir PROMs mulighet for tidlig identifisering av behandlingsbehov, bedre individualisering av oppfølging, og mer pasientsentrert beslutningstaking.
I denne oversikten beskriver vi ulike instrumenter for pasientrapporterte utfall, hvordan de kan brukes i klinikken, og hvilken dokumentasjon som finnes for validitet og sensitivitet for endring (responsivitet). Vi oppsummerer også praktiske råd for implementering og peker på behov for videre validering og tilpasning.
PROMs kan deles inn i to hovedkategorier, generiske og sykdomsspesifikke instrumenter, som dekker ulike behov i klinisk vurdering [1][4]. (Tabell 1)
Generiske PROMs kan brukes på tvers av pasientgrupper, tilstander og behandlinger. De måler aspekter ved helse og velvære som angår de fleste [1]. Vanlige generiske instrumenter er 36-punkts Short Form Health Survey (SF-36), 12-punkts Short Form Health Survey (SF-12), Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) global helsemåling for voksne, og WHO Disability Assessment Schedule (WHODAS 2.0) [1][4]. Fordi generiske PROM gir sammenlignbare resultater på tvers av grupper, egner de seg godt når man vil følge befolkningens helse eller vurdere helsetjenestens ytelse [1].
Sykdomsspesifikke PROMs retter seg mot bestemte pasientgrupper, tilstander eller prosedyre [1]. Eksempler er Oxford Knee Score og Oxford Hip Score i ortopedi, Diabetes Distress Scale (DDS) og Problem Areas in Diabetes (PAID) ved diabetes, samt ulike instrumenter for hjerte- og karsykdom [4][5]. Slike PROMs kan være mer sensitive for klinisk viktige endringer i en bestemt tilstand og fange opp symptomer og bekymringer som generiske instrumenter ofte overser [4][6].
Flere konsensusbaserte standarder anbefaler at man kombinerer generiske og sykdomsspesifikke mål for å få et mer dekkende bilde av pasientens helsetilstand [5]. Da kan klinikeren både vurdere tilstandsspesifikke konsekvenser og pasientens generelle helserelaterte livskvalitet [4][7].
Når man tar i bruk PROMs i klinisk praksis må man vurdere hvordan målingene passer inn i arbeidsflyten, om de lar seg gjennomføre i praksis, og hvordan resultatene kan støtte kliniske beslutninger [7][8]. (Tabell 2)
PROMs kan støtte flere formål i klinikken. For enkeltpasienten kan de gi informasjon som styrker klinisk beslutningstaking og gjør det lettere å planlegge behandlingen sammen med pasienten [8]. I den elektroniske pasientjournal, kan klinikeren bruke dem direkte i konsultasjonen. Det kan også gjøre det enklere å følge pasienten etter oppstart av medisinsk behandling eller operasjon og diskutere videre behandlingsvalg. [2] På gruppenivå kan PROMs bidra i komparativ effektivitetsforskning, programevaluering, kvalitetsforbedring og vurdering av helsetjenestens resultater [8].
For å lykkes må man jobbe målrettet med noen få, sentrale forhold [9][10]. En trinnvis implementering med tydelige mål øker sjansen for at tiltaket blir varig. Samtidig bør både klinikere og pasienter få opplæring i hva PROMs er, hvordan de brukes, og hvordan resultatene følges opp [9]. Tidlig involvering av både pasienter og klinikere bidrar til at PROMs oppleves som relevante og akseptable før de tas i bruk [9][10]. Lokale fagpersoner som driver implementeringen frem, kan også være avgjørende for at PROMs faktisk tas i bruk i praksis. [9]
Når man innfører PROMs, må man ta flere valg underveis [7]. Man må blant annet avgjøre om man skal bruke generiske eller sykdomsspesifikke instrumenter, og om man skal måle ett eller flere domener. Videre må man bestemme om de samme instrumentene skal brukes for alle, eller om pasienter kan velge. Til slutt må man avklare hvor ofte man skal gjennomføre målingene, og hvordan man håndterer logistikk og oppfølging [7].
Vanlige hindringer er lav kjennskap til PROMs blant både klinikere og pasienter, opplevelse av begrenset nytteverdi og instrumenter som oppleves kompliserte [9]. Mange møter også tekniske barrierer, for eksempel systemer som er lite brukervennlige eller ikke er integrert i journalsystemet. I tillegg kan forsinket tilgang til resultater svekke nytten i konsultasjonen [9]. Enkelte klinikere uttrykker også bekymring for resultatmåling og styringsindikatorer, og noen er usikre på personvern og datasikkerhet. Til sist kan ulik helsekompetanse og funksjonelle forutsetninger hos pasientene gjøre det vanskelig å få inn gode data [9]. Ved å tilby både papir- og elektroniske alternativer kan man redusere skjevheter knyttet til digital kompetanse. Samtidig ser integrasjon i elektroniske journalsystemer ut til å være en av de viktigste faktorene som fremmer bruk [9].
Det finnes omfattende dokumentasjon på validiteten og den kliniske nytten av PROMs, selv om effekten varierer mellom ulike utfall og kliniske settinger [11][12].
En Cochrane-gjennomgang av 116 randomiserte studier (49 785 deltakere) fant at PROM-tilbakemelding sannsynligvis forbedrer livskvaliteten (SMD 0,15, 95 % KI 0,05 til 0,26) og øker kommunikasjonen mellom pasient og lege (SMD 0,36, 95 % KI 0,21 til 0,52).[11][12] I tillegg fant studiene bedret diagnostikk og dokumentasjon (RR 1,73, 95 % KI 1,44 til 2,08) samt bedre sykdomskontroll (RR 1,25, 95 % KI 1,10 til 1,41) [11][12]. Derimot var effektene på fysisk funksjon, generell helseoppfatning, sosial funksjon og smerte små eller usikre [11][12].
En systematisk oversikt viste at effekten av PROMs varierer med hvordan man bruker dem [6]. Når PROMs ble brukt til å følge sykdomssymptomer over tid, rapporterte 68 % av studiene forbedring mens i screening-studier, rapporterte 71 % fordeler [6]. De tydeligste effektene så man ved kreftrelaterte symptomer, depresjonssymptomer og gastrointestinale symptomer [6]. Studier som brukte sykdomsspesifikke PROMs rapporterte oftere forbedringer enn studier som brukte generiske instrumenter [6].
Kvalitative studier viser at både pasienter og klinikere opplever fordeler ved PROMs [13][14]. For pasientene kan instrumentene bidra til selvrefleksjon, gjøre det lettere å ta opp sensitive temaer og gi en opplevelse av trygghet [13][14]. Klinikere fremhever at PROMs kan tydeliggjøre symptomer, skjerpe fokus i konsultasjonen og støtte informerte valg [13]. Samtidig peker flere på begrensninger. PROMs kan endre konsultasjonens fokus, gi et unøyaktig bilde av enkelte problemer, skape urealistiske forventninger og gi lite klinisk meningsfull informasjon for noen pasienter [13].
Når man velger PROMs, bør man legge vekt på gode psykometriske egenskaper, som pålitelighet, validitet og responsitivitet [7][8]. Responsivitet – evnen til å oppdage klinisk viktige endringer over tid – er særlig viktig når man bruker PROMs til oppfølging [7][2]. Flere metoder kan beskrive klinisk betydning av endringer, blant annet minimal klinisk viktig forskjell (MCID), betydelig klinisk fordel og pasientakseptabel symptomtilstand (PASS) [2].
Erfaringer fra klinikken peker på noen gjennomgående anbefalinger for å få PROMs til å fungere i praksis [7][8].
PROMs bør ha gode psykrometriske egenskaper, tydelige terskler for når man bør handle, og resultater som er lette å tolke. [8] Ofte gir det mest informasjon å kombinere generiske og sykdomsspesifikke instrumenter. Da får man både et mål på generell helsetilstand og en mer presis vurdering av tilstandsspesifikke [4][5]. På områder som er relevante for mange tilstander – som SPADE-symptomene (søvnproblemer, smerte, angst, depresjon og lav energi/tretthet) og fysisk funksjon – kan generiske instrumenter som PROMIS være særlig nyttige [7].
PROM-innsamlingen bør legges inn i den ordinære arbeidsflyten, og resultatene bør bli tilgjengelige i journalsystemet mens konsultasjonen pågår [2]. Avklar hvem som har ansvar for å følge opp resultatene, og lag faste rutiner for gjennomgang. Koble PROM-resultater til behandlingsalgoritmer og beslutningsstøtte, slik at symptomer eller redusert funksjon utløser konkrete tiltak, som henvisning, justering av behandling eller tettere oppfølging [8][9]. Gi opplæring til både klinikere og pasienter, slik at de forstår hva PROMs måler, hvordan skjemaene fylles ut, og hvordan resultatene brukes. Dokumenter hvilke tiltak som settes i verk, og følg utviklingen i PROM-resultater over tid for å vurdere effekten av tiltakene [9][10].
Hvor ofte du bruker PROMs skal brukes bør tilpasses klinisk formål (screening eller oppfølging) og til sykdommens naturlige forløp [7]. For postoperativ overvåking kan regelmessige PROM målinger gi nyttig informasjon om rekonvalesen og gjøre det lettere å fange opp pasienter som trenger ekstra tiltak [2][3].
Viktig er det at terskelverdier utløser kliniske tiltak når resultatene tilsier det. Innpass derfor tersklene i arbeidsflyten, slik at skårer over eller under en bestemt grense leder til forhåndsavtalte tiltak, som screening, videre utredning, behandling eller oppfølging. Samtidig må man tilpasse oppfølgingen til lokale ressurser og individuelle behandlingsforløp, slik at PROM-resultater faktisk fører til relevante og pasienttilpassede tiltak.
PROMs er viktige verktøy for pasientsentrert behandling. Dokumentasjonen viser moderate forbedringer i livskvalitet, pasient–lege-kommunikasjon, diagnostikk og sykdomskontroll.
Skal PROMs gi klinisk nytte, må man håndtere kjente barrierer og jobbe systematisk med implementeringen. Dette krever tydelige rutiner for innsamling, gjennomgang og oppfølging av resultatene, og det krever at PROMs passer inn i arbeidsflyten. I tillegg bør man knytte resultatene til behandlingsalgoritmer, avklare ansvar og evaluere effekten over tid. Dette arbeidet må forankres organisatorisk, og det krever opplæring og tilpasning til lokale forhold.
Fremover bør man utvikle klinisk meningsfulle terskler i konsensusprosesser og knytte dem tydeligere til relevante utfall. Det er også behov for å definere terskler for klinisk viktig forskjell, bruke effektstørrelser fra randomiserte studier og beskrive gruppeforskjeller i regulatoriske studier, slik GRADE-veiledningen anbefaler.
